Çocukluk Çağı Tümörlerinde Hedefe Yönelik Tedavi

Yeni bir ilaç, beyin ve merkezi sinir sistemi (ZNS) tümörleri dahil olmak üzere belirli özelliklere sahip tümörlerde hızlı ve kalıcı bir yanıt sağlayabilir.

Avrupa Kanser Dergisi’nde (European Journal of Cancer) yayımlanan bir araştırma, yeni nesil bir TRK/ROS1 blokerinin, kan-beyin bariyerini aşarak merkezi sinir sistemine (ZNS) ulaşabildiğini ve belirli genetik değişiklikler taşıyan çocuklarda etkili bir tedavi sunduğunu ortaya koydu.

Çalışmaya Kimler Katıldı?

Araştırmaya, 18 yaş altındaki çocuklar ve gençler katıldı. Katılımcılar, merkezi sinir sistemi içinde veya dışında bulunan, lokal olarak ilerlemiş veya metastaz yapmış kansere sahipti. Hastaların yaşları birkaç aydan yaklaşık 15 yaşa kadar değişiyordu.

Bu çalışmaya katılım için temel kriter, tümörlerin belirli bir genetik mutasyonu taşımasıydı. Özellikle NTRK1/2/3 veya ROS1 füzyonu olarak adlandırılan bu genetik değişimler, çocukluk çağı kanserlerinin bazılarında (örneğin fibrosarkomlar veya gliomlar) daha sık görülüyor.

Katılımcılar, TRK/ROS1 inhibitörü ile tedavi edildi. Bu ilaç, kan-beyin bariyerini aşarak doğrudan merkezi sinir sistemine nüfuz edebiliyor, böylece tümörlerin büyümesini durdurmaya yönelik etkili bir mekanizma sağlıyor.

Tedavi Ne Kadar Başarılı Oldu?

Çalışmanın sonuçlarına göre:

• Tedavi edilen çocukların %66 ila %74’ü, tümörün genetik yapısına bağlı olarak tedaviye yanıt verdi.
• Tümör, birçok hastada ilk iki ay içinde küçülmeye başladı.
• Hastaların yarısından fazlasında, iki yıl boyunca tedaviye yanıt devam etti.
• Tedavi gören hastaların %80 ila %86’sı klinik açıdan belirgin bir fayda sağladı.

Bu sonuçlar, TRK/ROS1 inhibitörünün merkezi sinir sistemi içindeki veya dışındaki tümörlerde güçlü ve uzun vadeli bir etki sağlayabileceğini gösterdi.

Yan Etkiler ve Güvenlik Değerlendirmesi

Tedavi genel olarak iyi tolere edildi ve ciddi yan etkilere neden olmadı. Ancak bazı yan etkiler gözlemlendi:

• Hastaların yaklaşık üçte biri kilo artışı yaşadı.
• Bir diğer üçte birlik grup, anemi (kansızlık) geliştirdi.

Bunun dışında, diğer yan etkilerin şiddetli olmadığı ve hastaların tedaviye devam edebildiği belirtildi.

Araştırmanın Genel Değerlendirmesi

Çalışma, TRK/ROS1 inhibitörünün, belirli genetik mutasyonlara sahip çocuklarda hızlı ve kalıcı bir tümör yanıtı sağladığını doğruladı.

Araştırma sonuçlarına göre:

• Bu ilaç, merkezi sinir sistemi tümörleriyle sınırlı kalmadan, vücudun diğer bölgelerindeki tümörlerde de etkilidir.
• Hastaların büyük bir kısmı, uzun vadede klinik fayda elde etti.
• Genel olarak tedavi güvenli ve iyi tolere edilen bir seçenek olarak değerlendirildi.

Bu bulgular, çocukluk çağı kanserlerinde hedefe yönelik tedavilerin gelecekte daha fazla ön plana çıkabileceğini ve kişiselleştirilmiş kanser tedavilerinin önemini artırabileceğini gösteriyor.

Kaynak

Desai AV ve arkadaşları. „NTRK veya ROS1 füzyonları taşıyan merkezi sinir sistemi veya vücut dışı solid tümörlere sahip çocuklarda entrektinibin etkinliği ve güvenliği.“ European Journal of Cancer, 22 Şubat 2025.
DOI: 10.1016/j.ejca.2025.115308

#Gehirntumor #BeyinTümörü #Krebsforschung #KanserAraştırması #Neurologie #Nöroloji #MedizinischeBildgebung #TıbbiGörüntüleme #ZielgerichteteTherapie #HedefeYönelikTedavi